У погођеном мишићу (десно), ткиво је постало неорганизовано и концентрација дистрофина (зелено) је знатно смањена у поређењу са нормалним мишићем (лeво).
Мишићна дистрофија је група неуромишићних болести која резултира све већим слабљењем и разградњом скелетних мишића током времена.[1] Болести се разликују по мишићима који су примарно погођени, степену слабости, брзини погоршања и када су симптоми почели.[1] Многи људи на крају постану непокретни.[2] Неке врсте су такође повезане са проблемима у другим органима.[2]
Дишенова мишићна дистрофија, која чини око половину свих случајева мишићне дистрофије, погађа око 5 хиљада мушкараца при рођењу. Мишићну дистрофију је први пут описао Чарлс Бел 1830-их. Ријеч „дистрофија” настала је од грчке ријечи dys, што значи тешко[3] и ријечи trophia, што значи хранити.[4]Генска терапија, као третман, је у раним фазама проучавања.[2]