Virus adéno-associés. Un virus adéno-associé (ou AAV , pour adeno associated virus virus à ADN , non pathogène , existant chez les primates dont l'humain .
Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes , ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique [ 1] promoteurs y sont donc souvent associés pour en cibler un (ex : GFAP pour les astrocytes ). Il est utile en laboratoire couplé à un gène rapporteur (GFP , mCherry). Il est prometteur en recherche car il permet d'activer des gènes (via activation CRISPR ) ou d'apporter des protéines tels que des facteurs de transcription , notamment dans le cerveau , via la circulation sanguine ou le liquide cérébrospinal et ainsi modifier l'activité des cellules nerveuses ou gliales , ou les reprogrammer en d'autres types : en particulier des astrocytes en neurones, car ces dernières ne se renouvellent pas en cas de perte. Cette technique de neuroregénération permettrait de traiter des maladies neurologiques [ 2]
↑ (en) Qin Huang , Ken Y. Chan , Isabelle G. Tobey et Yujia Alina Chan , « Delivering genes across the blood-brain barrier: LY6A, a novel cellular receptor for AAV-PHP.B capsids », PLOS ONE vol. 14, no 11, 14 novembre 2019 , e0225206 (ISSN 1932-6203 PMID 31725765 PMCID PMC6855452 DOI 10.1371/journal.pone.0225206 lire en ligne , consulté le 8 octobre 2020 ) ↑ (en) Jessica Giehrl‐Schwab , Florian Giesert , Benedict Rauser et Chu Lan Lao , « Parkinson's disease motor symptoms rescue by CRISPRa‐reprogramming astrocytes into GABAergic neurons », EMBO Molecular Medicine vol. 14, no 5, 9 mai 2022 (ISSN 1757-4676 1757-4684 PMID 35373464 PMCID PMC9081909 DOI 10.15252/emmm.202114797 lire en ligne , consulté le 3 mars 2023 )
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