Geeniterapia

Geeniterapia eli sairauden hoito tai ehkäiseminen geenien siirron avulla on nopeasti kasvava lääketieteen tutkimusala, jossa pyritään siirtämään haluttuja geenejä potilaan somaattisiin soluihin. Geeniterapiassa siirretyt geenit eivät periydy. Pääkohteena geeniterapiassa on korjata tai korvata muuntuneita geenejä ja säädellä niiden ilmentymistä tai solun signaalin välitystä, säädellä immuunijärjestelmän toimintaa tai saada syöpäsoluja tuhoutumaan hallitusti.

Historia

Geeniterapian mahdollisuuksista ja etiikasta on keskusteltu 1950-luvulta asti.[1]

Science-lehdessä ilmestyi vuonna 1972 artikkeli, jossa kerrottiin geeniterapian periaatteista ja ensimmäisistä yrityksistä. Sen kirjoittajat Theodore Friedmann ja Richard Roblin vastustivat elävillä potilailla tehtäviä kokeita, koska niiden pitkäaikaisia vaikutuksia ei vielä tunnettu, ja ehdottivat eettisen koodiston laatimista. Heidän mielestään geeniterapian tutkimus oli tärkeää mutta vaarallista.[2]

Vuonna 1990 ensimmäinen yhdysvaltalainen ryhmä sai luvan hoitaa neljävuotiaan tytön (Ashanti DeSilva) perinnöllistä vaikeaa immuunipuutosta (ADA-SCID) geeniterapialla. Hoito auttoi, mutta hän saa edelleen vähäistä entsyymikorvaushoitoa. Lääkärien mukaan hän voisi tulla toimeen kokonaan ilman entsyymikorvaushoitoa, mutta siihen liittyviä riskejä ei kannata ottaa.[3]

Jesse Gelsinger on ensimmäinen geeniterapiahoitoon kuollut ihminen. Gelsinger kärsi ammoniakki-aineenvaihduntaan liittyvän geenin mutaatiosta. Mutaation parantamiseksi suunniteltu koe, geeniterapia adenoviruksella, aiheutti Gelsingerille kuolettavan immuunireaktion.[4]

Ensimmäinen länsimaissa kaupalliseen myyntiin hyväksytty geeniterapiavalmiste, alipogeenitiparvoveekki, hyväksyttiin EU:ssa vuonna 2012.[5][6][7]

Menetelmät

Adenoviruksen käyttöä vektorina.

Jos geeni ruiskutetaan sellaisenaan soluun, se ei yleensä ala toimia. Siksi käytetään erilaisia muokattuja viruksia, jotka levittävät geeniä solusta toiseen. Viruksia muokataan tavallisesti niin että ne eivät aiheuta sitä tautia jonka muokkaamattomat virukset aiheuttaisivat. Jotkut virukset kuten retrovirukset liittävät oman geenistönsä ihmisen solun kromosomiin. Toiset, kuten adenovirus, vievät sen solun tumaan mutta eivät liitä sitä kromosomiin. Virusta voidaan antaa potilaalle ruiskeena tai tiputuksessa tai potilaan soluja voidaan altistaa koeputkessa ja palauttaa elimistöön. Jos hoito onnistuu, muokatut solut alkavat tuottaa haluttua proteiinia.[8]

Geeniterapiassa käytettyjä vektoreita eli kuljettimia ovat yleisemmin virukset tai lipidit-pohjaiset vektorit. Viruksista tunnetuimpia ovat adeno-, herpes, AAV, retro-, Semliki forest, bakulo- ja lentivirukset.lähde?

Myös sellaisia menetelmiä, joissa ei käytetä viruksia, tutkitaan paljon. Suoraviivaisin näistä on ”paljaan DNA:n menetelmä”, jossa DNA-molekyylin pinnalta poistetaan histonit ennen kuin se ruiskutetaan kudokseen.[9][10]

Geeniterapia Suomessa

Suomalaisia geeniterapia-tutkijoita on Seppo Ylä-Herttuala, jonka ryhmä on kehittänyt kardiovaskulaarista geeniterapiaa.lähde? Ark Therapeutics valmistaa pahanlaatuisten aivokasvainten hoitoon käytettävää rekombinattista adenovirusta.lähde?

Katso myös

Lähteet

Viitteet

  1. ↑ Hope for gene therapy (Arkistoitu – Internet Archive) PBS (englanniksi)
  2. ↑ Gene Therapy for Human Genetic Disease Science Mag (englanniksi)
  3. ↑ Ramez Naam: 'More Than Human' The New York Times. 3.7.2005. Viitattu 14.9.2011. (englanniksi)
  4. ↑ Ask CGEP (asiantuntija vastaa -palsta) Community Genetics and Ethics Program. 10-Apr-2002. University Of Vermont. Arkistoitu 3.10.2009. Viitattu 28.12.2010. (englanniksi)
  5. ↑ Salmikangas, Paula: Alipogeenitiparvoveekki. Sic!, 2013, nro 1. Fimea. ISSN 1799-3911 Artikkelin verkkoversio. Viitattu 15.8.2013. (Arkistoitu – Internet Archive)
  6. ↑ Glybera. Julkinen EPAR-yhteenveto (PDF) (EMA/506772/2012, EMEA/H/C/002145) 10/2012. Euroopan lääkevirasto. Arkistoitu 6.4.2013. Viitattu 15.8.2013.
  7. ↑ Ylä-Herttuala, Seppo: Geeniterapialääkkeet tekevät tuloaan. Lääketieteellinen Aikakauskirja Duodecim, 2013, 129. vsk, nro 8, s. 788–789. Helsinki: Suomalainen Lääkäriseura Duodecim. ISSN 0012-7183 Artikkelin verkkoversio. Viitattu 15.8.2013.
  8. ↑ How does gene therapy work ? Genetics Home Reference. U.S. National Library of Medicine. (englanniksi)
  9. ↑ Histone Modifications are Associated with the Persistence or Silencing of Vector-mediated Transgene Expression In Vivo The American Society of Gene Therapy 2007 (englanniksi)
  10. ↑ Identification of Proteins Released by Mammalian Cells That Mediate DNA Internalization through Proteoglycan-dependent Macropinocytosis Journal of biological chemistry 2007 (englanniksi)

Aiheesta muualla


Perinnöllisyystiede
Peruskäsitteitä
Osa-alueita
Sovellutuksia
Tämä biologiaan liittyvä artikkeli on tynkä. Voit auttaa Wikipediaa laajentamalla artikkelia.

Read other articles:

Keynesianisme

John Maynard Keynes, pencetus Keynesianisme Keynesianisme, atau ekonomi ala Keynes atau Teori Keynes, adalah suatu teori ekonomi peranan penting. Kebangkitan ekonomi Keynesianisme menandai berakhirnya ekonomi laissez-faire, suatu teori ekonomi yang berdasarkan pada keyakinan bahwa pasar dan sektor swasta dapat berjalan sendiri tanpa campur tangan negara. Teori ini menyatakan bahwa kecenderungan ekonomi makro dapat memengaruhi perilaku individu ekonomi mikro. Berbeda dengan teori ekonom klasik...

 

KAI Logistik

PT Kereta Api LogistikNama dagangKAI LogistikJenisPerseroan terbatasIndustriLogistikDidirikan8 September 2009; 14 tahun lalu (2009-09-08)KantorpusatStasiun Gondangdia Lt. 1, Jl. KH. Wahid Hasyim No. 11 A, Jakarta Pusat 10340Wilayah operasiIndonesiaTokohkunciTLN Ahmad Malik Syah[1](Direktur Utama)Awan Hermawan Purwadinata[1](Komisaris Utama)JasaPengangkutan barangKurirTerminal bahan bakar minyakTerminal peti kemasBongkar muat batu baraPendapatanRp 998,708 milyar (2021)[...

 

Burung unta

Artikel ini bukan mengenai Unta. Burung untaRentang fosil: Pleistocene–present PreЄ Є O S D C P T J K Pg N ↓ Pleistocene hingga sekarang Status konservasi Risiko Rendah (IUCN 3.1)[1] Klasifikasi ilmiah Kerajaan: Animalia Filum: Chordata Kelas: Aves Ordo: Struthioniformes Famili: StruthionidaeVigors, 1825 Genus: Struthio Spesies: S. camelus Nama binomial Struthio camelusLinnaeus, 1758[2] Burung unta merupakan burung terbesar yang masih hidup. Dengan ketinggi...

Keuskupan Agung Bamberg

Keuskupan Agung BambergArchidioecesis BambergensisErzbistum BambergKatolik LokasiNegara JermanProvinsi gerejawiBambergStatistikLuas10.290 km2 (3.970 sq mi)Populasi- Total- Katolik(per 2012)2.163.801713,781 (33%)Paroki310InformasiDenominasiKatolik RomaRitusRitus RomaPendirian1 November 1007KatedralKatedral BambergPelindungSt. CunegundesSt. Otto dari BambergSt. Henry IIKepemimpinan kiniPausFransiskusUskup AgungLudwig SchickEmeritusKarl Heinrich Braun[...

 

Joy Belmonte

Nama ini menggunakan kebiasaan penamaan Filipina; nama tengah atau nama keluarga pihak ibunya adalah Go dan marga atau nama keluarga pihak ayahnya adalah Belmonte. Joy BelmonteBelmonte pada 2016 Walikota Kota Quezon ke-11PetahanaMulai menjabat 30 Juni 2019Wakil WalikotaGian Sotto PendahuluHerbert BautistaPenggantiPetahanaWakil Walikota Kota Quezon ke-17Masa jabatan30 Juni 2010 – 30 Juni 2019WalikotaHerbert Bautista PendahuluHerbert BautistaPenggantiGian Sotto Informasi pri...

 

Rabbit vibrator

Vibrating and rotating phallic sex toy with a clitoral stimulator attached to the shaft This article needs additional citations for verification. Please help improve this article by adding citations to reliable sources. Unsourced material may be challenged and removed.Find sources: Rabbit vibrator – news · newspapers · books · scholar · JSTOR (June 2008) (Learn how and when to remove this template message) Techno Rabbit Vibrator A rabbit vibrator (also...

Kate Capshaw

Kate CapshawLahirKathleen Sue Nail3 November 1953 (umur 70) Fort Worth, TexasPekerjaanAktrisModelTahun aktif1981–2003Suami/istriRobert Capshaw (1976 – 1980)Steven Spielberg (1991 – sekarang)AnakPernikahan dengan Robert Capshaw: Jessica Capshaw (1976) Pernikahan dengan Steven Spielberg: (adopsi) Theo Spielberg (1988) Sasha Rebecca Spielberg (1990) Sawyer Avery Spielberg (1992) (adopsi) Mikaela George Spielberg (1996) Destry Allyn Spielberg (1996)Orang tuaEdwin Leon NailBeverle...

 

Crisis actor

Individual who portrays a disaster victim Crisis Actors redirects here. For the Lemon Demon song, see Spirit Phone. Emergency medical technicians from the 96th Medical Group move an airman pretending to be wounded toward safety during an active shooter exercise at Eglin Air Force Base in Florida in 2014. A crisis actor (aka actor-patient or actor victim) is a trained actor, role player, volunteer, or other person engaged to portray a disaster victim during emergency drills to train first resp...

 

ZANU–PF

Persatuan Nasional Afrika Zimbabwe – Front Patriotik SingkatanZANU–PFSekretaris pertama dan presidenEmmerson MnangagwaKetua nasionalSimon Khaya-MoyoPendiriRobert MugabeJoshua NkomoDibentuk22 Desember 1987; 36 tahun lalu (1987-12-22)Digabungkan dariZANU, ZAPUIdeologiPopulisme sayap kiri[1]Pan-Afrikanisme[2]Anti-imperialisme[2]Posisi politikLeft-wingAfiliasi regionalBekas Pergerakan Pembebasan Afrika Bagian SelatanAfiliasi internasionalTidak adaWarna&#...

Final Piala FA 1971

Final Piala FA 1971TurnamenPiala FA 1970–1971 Arsenal Liverpool 2 1 setelah perpanjangan waktuTanggal8 Mei 1971StadionStadion Wembley, LondonWasitNorman BurtenshawPenonton100.000← 1970 1972 → Final Piala FA 1971 adalah pertandingan sepak bola antara Arsenal dan Liverpool yang diselenggarakan pada 8 Mei 1971 di Stadion Wembley, London. Pertandingan ini merupakan pertandingan final ke-90 Piala FA sebagai pertandingan penentu pemenang musim 1970–1971. Pertandingan ini dimenangkan...

 

Naval Intelligence (Pakistan)

Pakistani military intelligence agency Naval Intelligence (NI)نظامتِ عمومیِ برائے بحری سراغرسانیAgency overviewFormed14 August 1947TypeCovert IntelligenceJurisdictionPakistan NavyHeadquartersNavy NHQ in IslamabadEmployeesClassifiedAnnual budgetClassifiedAgency executiveR/ADM Shahzad Hamid SI(M) TBT, Director General Naval Intelligence (DGNI)Parent departmentMinistry of Defense(Government of Pakistan)Parent agencyPakistan NavyChild agencyPakistan Maritime Security...

 

Franck Dumas

French footballer (born 1968) Franck Dumas Dumas in 2004Personal informationDate of birth (1968-01-09) 9 January 1968 (age 56)Place of birth Bayeux, FrancePosition(s) DefenderYouth career INF VichySenior career*Years Team Apps (Gls)1987–1992 Caen 180 (11)1992–1999 Monaco 222 (2)1999–2000 Newcastle United 6 (0)2000 Marseille 12 (0)2000–2001 Lens 25 (0)2001–2004 Caen 66 (0)Total 511 (13)Managerial career2004–2005 Caen (sporting director)2005–2012 Caen2013–2014 Arles-Avignon...

Abdul Hamid I

Untuk kegunaan lain, lihat Abdul Hamid dan Abdul Hamid. Biografi ini tidak memiliki referensi atau sumber sehingga isinya tidak dapat dipastikan. Bantu memperbaiki artikel ini dengan menambahkan sumber tepercaya. Materi kontroversial atau trivial yang sumbernya tidak memadai atau tidak bisa dipercaya harus segera dihapus.Cari sumber: Abdul Hamid I – berita · surat kabar · buku · cendekiawan · JSTOR (Pelajari cara dan kapan saatnya untuk menghapus pesan...

 

Gonabad

City in Razavi Khorasan province, Iran For the administrative division of Razavi Khorasan province, see Gonabad County. For the village in Mashhad County, see Gonabad. For the city in Golestan province, see Gonbad-e Kavus. City in Razavi Khorasan, IranGonabad Persian: گنابادCityQanats of GonabadGonabadCoordinates: 34°21′27″N 58°40′42″E / 34.35750°N 58.67833°E / 34.35750; 58.67833[1]CountryIranProvinceRazavi KhorasanCountyGonabadDistrictCentral...

 

Charter schools in the United States

Taxation-funded privately-run schools In 2003, Granada Hills Charter High School in Los Angeles became the largest charter school in the United States[1] This article is part of a series onEducation in theUnited States Summary By state and in insular areas By subject area History of education in the United States History of education in Chicago History of education in Kentucky History of education in Massachusetts History of education in Missouri History of education in New York City ...

الإسلام في السنغال

جزء من سلسلة مقالات حولالإسلام حسب البلد الإسلام في إفريقيا أنغولا بنين بوتسوانا بوركينا فاسو بوروندي الكاميرون الرأس الأخضر أفريقيا الوسطى نشاد الجزائر جزر القمر الكونغو الديمقراطية الكونغو ساحل العاج جيبوتي مصر غينيا الاستوائية إريتريا إثيوبيا الغابون غامبيا غانا غي...

 

Державний комітет телебачення і радіомовлення України

Державний комітет телебачення і радіомовлення України (Держкомтелерадіо) Приміщення комітетуЗагальна інформаціяКраїна  УкраїнаДата створення 2003Керівне відомство Кабінет Міністрів УкраїниРічний бюджет 1 964 898 500 ₴[1]Голова Олег НаливайкоПідвідомчі ор...

 

Giovanni Mercati

Giovanni MercatiPengarsip Arsip Rahasia VatikanPustakawan Perpustakaan Apostolik VatikanGerejaGereja Katolik RomaPenunjukan18 Juni 1936Masa jabatan berakhir23 Agustus 1957PendahuluFranziskus EhrlePenerusEugène-Gabriel-Gervais-Laurent TisserantJabatan lainKardinal-Diaken San Giorgio in Velabro (1936-57)ImamatTahbisan imam21 September 1889oleh Vincenzo ManicardiPelantikan kardinal15 Juni 1936oleh Paus Pius XIPeringkatKardinal-DiakenInformasi pribadiNama lahirGiovanni MercatiLahir17 Desemb...

النصب التذكاري ايزنهاور

هذه مقالة غير مراجعة. ينبغي أن يزال هذا القالب بعد أن يراجعها محرر؛ إذا لزم الأمر فيجب أن توسم المقالة بقوالب الصيانة المناسبة. يمكن أيضاً تقديم طلب لمراجعة المقالة في الصفحة المخصصة لذلك. (مايو 2022) هذه المقالة يتيمة إذ تصل إليها مقالات أخرى قليلة جدًا. فضلًا، ساعد بإضافة وص�...

 

Collision theory

Chemistry principle Reaction rate tends to increase with concentration phenomenon explained by collision theory Collision theory is a principle of chemistry used to predict the rates of chemical reactions. It states that when suitable particles of the reactant hit each other with the correct orientation, only a certain amount of collisions result in a perceptible or notable change; these successful changes are called successful collisions. The successful collisions must have enough energ...